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喜报|鼻滴干细胞外囊泡治疗帕金森病临床研究项目正式启动2025年12月8日，杰凯生物联合中科医学和山东大学齐鲁第二医院共同启动“鼻滴干细胞外泌体治疗帕金森病临床研究”项目，该项目由权威医疗机构牵头，采用创新鼻滴给药方式，旨在评估干细胞外泌体对帕金森病患者运动功能及生活质量的改善效果，为患者带来新的治疗希望。
山东大学齐鲁第二医院神经外科王成伟主任、神经内科王德巍主任、中科山东董事长刘金星、中科医学总经理房斌、中科日盛董事长潘顺、中科医学顾问杨奎忠教授、杰凯生物CEO赵凯博士，实验室主任吴冰梅以及医院GCP机构专员、试验项目核心研究团队共同出席仪式。
项目围绕帕金森病治疗的临床痛点展开分享，直指传统药物难以突破血脑屏障、中晚期易出现“症状波动”与“异动症”的局限，强调此次创新疗法临床试验的里程碑意义；中科医学总经理房斌介绍了外泌体的研发背景与全链条质控体系，各方就试验流程规范、受试者招募细节、数据质量把控等关键环节深入研讨，为项目严谨高效推进筑牢基础。
帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，核心病理特征是脑内多巴胺能神经元退化、α-synuclein蛋白异常聚集及神经炎症叠加，传统治疗仅能缓解症状却无法阻止疾病进展。此次临床研究采用的鼻滴脐带间充质干细胞来源外泌体，通过“精准递送+三重靶向修复”机制，实现从“治标”到“治本”的突破： 1. 无创直达病灶：借助鼻腔滴雾给药，外泌体表面L1CAM蛋白与嗅神经元TrkA受体结合，5分钟内即可通过嗅神经通路穿透血脑屏障，精准抵达受损的黑质致密部，药物浓度是静脉注射的3.8倍，彻底解决传统药物“进不去、留不住”的难题； 2. 清除病理蛋白+抑制炎症：外泌体携带的miR7、miR30b等非编码RNA，可抑制α-synuclein蛋白异常折叠并加速降解，同时下调NLRP3炎症小体活性，减少IL-1β、TNF-α等促炎因子释放，为神经修复创造安全微环境； 3. 促进神经再生：富含的脑源性神经营养因子（BDNF）、胶质细胞源性神经营养因子（GDNF），既能保护残余多巴胺能神经元，又能激活内源性神经干细胞分化，临床数据显示早期患者治疗后纹状体多巴胺水平可恢复至正常值的60%。
3. 试验设计严谨化：采用“随机、双盲、安慰剂对照”设计，通过分层随机与中央随机系统分配组别，借助电子数据采集系统（EDC）记录数据，原始数据双人核查，结合第三方监查与独立数据监查委员会（DMC）评估，确保数据真实可靠。 |
